큐라클은 26일 당뇨병성신증 치료제 후보물질 ‘CU01-1001(Dimethyl fumarate(DMF))’의 임상 2a상 탑라인(Topline) 결과 유효성, 안전성을 확인했으며 사구체 여과율(eGFR)에서 위약군 대비 유의미한 개선 효과를 확인했다고 발표했다. 

발표에 따르면, 이번 임상은 영남대학교병원을 포함해 5개 병원에서 진행됐다. 알부민뇨가 나타나는 제2형 당뇨병성 신증 환자 42명을 대상으로 CU01-1001 또는 위약을 12주 동안 하루 2회 경구 투약하여 약동학적 분석 및 유효성, 안전성 평가를 진행했다. 기존 당뇨병 치료제로 사용되는 안지오텐신 전환효소 억제제(ACE inhibitor) 또는 안지오텐신 수용체차단제(ARB) 투여는 유지했다. 

통계 분석 결과, CU01-1001 투여군에서 사구체 여과율(eGFR, estimated Glomerular Filtration Rate)이 60.60mL/min/1.73㎡에서 64.40mL/min/1.73㎡으로 유의미한 증가가 관찰됐다는 설명이다.

가장 빈번히 발생한 이상반응으로는 안면홍조를 포함한 홍조 18.18%, 오심 13.64%였으며, 중대한 약물이상반응은 관찰되지 않았다.

원규장 영남대병원 내분비대사내과 교수 겸 임상시험 총괄책임자는 “국내 제2형 당뇨병성 신증 환자의 사구체 여과율은 매년 평균 2.42mL/min/1.73㎡씩 감소한다”며 “CU01-1001을 12주 투여 후에 3.80mL/min/1.73㎡ 증가가 관찰됐기 때문에 향후 제2형 당뇨병성 신증 환자들을 위한 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대된다“고 말했다.

강지혜 큐라클 임상개발본부장은 “이번 2a상 결과에서 CU01-1001은 사구체여과율의 유의미한 증가와 단백뇨 증상 개선 효과를 보였다"고 말했다.

현재 당뇨병성 신증에 대해 1차 치료제로 사용되고 있는 안지오텐신 전환효소억제제(ACE inhibitor)와 안지오텐신 수용체 차단제(ARB)는 치료 효과가 미비하고 말기 환자에는 적용이 불가능해 미충족의료수요가 있다. 

큐라클의 CU01-1001은 Nrf2를 활성화하면서 동시에 TGF-β/Smad를 억제하는 기전을 가진다. 또, 큐라클은 동물모델 연구에서 기존 기존 SGLT-2 억제제가 보여주지 못한 신섬유화 개선효과를 CU01-1001를 투여해 확인했다고 설명했다.

김명화 큐라클 대표는 “10년 이상 질병을 앓고 있는 만성 질환자는 신섬유화에 의해 신장기능이 매우 약화되는 경향을 보인다”며 “현재 시판되는 경구용 신섬유화 억제제는 없는 상황으로 CU01-1001은 동물실험에서 직접적인 신섬유화 억제 효능을 검증해 차별성을 가진다”고 말했다. 

한편, 큐라클은 이번 결과를 국제학회와 저널에 발표할 계획이며, 추가적인 안전성 확인과 신장기능 회복 효과 입증을 위한 후기 임상시험을 준비하고 있다.